也许这些美丽的称呼你听说过：牵线木偶人、熊猫宝宝、妈妈肩上的孩子、渐冻人、蝴蝶宝贝等等。但是有多少人能够明白这些名字的真正含义呢？其实这些名字背后就是一些大家闻所未闻的罕见病，比如以上名字分别对应：多发性硬化症、戈谢病、庞贝病、肌萎缩侧索硬化症、先天性大疱性皮肤松懈症。
是不是已经被如上的疾病绕晕了？正是为了让更多的人了解罕见病、帮助罕见病患者，国际上将每年2月的最后一天（也就是昨天）定为“国际罕见病日”。
国际罕见病日-来自网络
那么，什么是罕见病呢？
罕见病又被称为“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病。按照世界卫生组织（WHO）的规定，罕见病是指患病人数占总人口的0.65-1‰的疾病。罕见病一般为慢性、严重性疾病，会涉及到身体的多个系统、部位，80%是由基因缺陷引起的，具有遗传性。罕见病种类繁多，目前全世界已知的罕见病种类多达多种，其中超过50%的疾病在儿童期就会发病。
国际罕见病患者数据-来自网络
根据调查，目前全世界罕见病人数累计3亿人。在我国拥有庞大的人口基数，也会使得一些罕见病变得不罕见。比如血友病，我国的注册病人为名，实际病人预计名。
也正是在去年的时候，我们公司和血友之家联手举办了“年血友之家年会”，才对罕见病有了初步的了解，也记住了“世界罕见病日”这一特殊的日子。
罕见病血友病年会
在今年，恰好是“罕见病日”设立十周年。在北京举办的活动，公布了《中国罕见病调研报告》。报告罕见病患者平均需承担医疗开支的70%到80%，竟然有近三成医生不了解罕见病。
由于罕见病患者的数量少，使得治疗药物成为“孤儿药”。由于开发成本很高，上市后的价格必然也会很高。以“特发性肺动脉高压”为例，注射一支需要1万元左右，而一个患者每个月就需要注射2-3支，所以“因病而贫”的例子在罕见病患者家庭是一种常见的情况。加大宣传力度，让社会各界为罕见病患者伸出援助之手是必须的，最成功的应该是为渐冻症患者举办的“冰桶挑战”活动。
冰桶挑战-来自网络
有关罕见病的更多知识，大家可以搜索查看一下这篇文章“花两分钟来认识这万人”。这篇文章写道了一些搬上屏幕的罕见病，也介绍了一部分罕见病的基础知识。中国罕见病信息网可以查到更多的研究进展、政策、动态等。
当然，大家也可以
