近日，美国最著名的GoodRx研究团队公布了00年美国最昂贵的处方药前0名清单。和上一期（00年月份发布）的清单相比，有以下变化：
1.Daraprim，因仿制药上市，跌出top0（这个药臭名昭著，5年前，Daraprim曾一夜之间价格提高了56倍，从每片13.50美元提高到美元，饱受争议）
.Qinlock是一种治疗胃肠道间质瘤（GIST）的药物，是唯一新批准的药物。
3.清单中新增加两种药物：Cerdelga和Korlym
4.先前已列入清单的Kynmaro和ViekiraXR均已停产
5.00年4月，Mavenclad价格上涨6％。
GoodRx强调此清单仅包含患者可以在药房购买并自行管理的药物，不包括像诺华Zolgensma这样的药物，该药物一次性治疗费用高达10万美元，但患者需要到诊所就诊及医生的帮助。
尽管很少有患者实际支付这一清单中药品的全价，因为有保险及厂家的各种患者援助计划，但标价仍然可以很好的代表药品的价格。
01
Myalept–71,美元
Myalept是一种孤儿药，用于治疗用于治疗脂肪代谢障碍继发的代谢紊乱，是一种重组人甲硫氨酰瘦蛋白(人瘦素类似物)。
患者每月需使用Myalept14瓶，每瓶标价为5,美元。由于Myalept是控制这种罕见病的唯一选择，因此没有其他负担得起的药物可供使用。Myalept最近价格上涨，从64,美元上涨至71,美元（近50万元）。
Aegerion制药公司提供“copaycard”计划，帮助患者负担Myalept。
Ravicti–55,美元
Ravicti是HorizonPharma生产的最昂贵的两种药物之一。它用于治疗尿素循环异常，这是导致血液中氨含量高的遗传病。如果不加以治疗，尿素循环障碍会导致患者混乱，昏迷甚至死亡。Ravicti可用于个月大的儿童，一般患者在1个月内使用11瓶，一瓶拉维奇的标价为5,美元。
对于那些需要治疗，但没有保险或低收入的患者，可以通过“Horizon患者服务”免费获得Ravicti。
3
Mavenclad–56,美元
Mavenclad用于治疗复发性多发性硬化症（MS）。患者需接受两个疗程的Mavenclad治疗，间隔1个月，每个疗程价格昂贵。Mavenclad的标价4月份从53,美元上涨到56,美元，上涨6％。
厂商EMDSerono提供了“copaycard”，可将自付费用降低到0美元，但该计划仅适用于有商业保险的患者。
4
Actimmune–5,美元
Actimmune由HorizonPharma生产，并被批准用于骨质疏松症和慢性肉芽肿性疾病，这是一种罕见病，会导致免疫系统出现障碍。患者通常每周服用3次Actimmune，平均每月要使用约11瓶。
Actimmune的定价为每瓶4,美元。HorizonPharma公司提供了患者援助计划，以帮助无保险或低收入患者免费获得Actimmune。
5
Oxervate–48,美元
Oxervate于年获得批准，是第一种可用于治疗神经营养性角膜炎的药物，神经退行性角膜炎是一种退化性疾病，可导致角膜敏感性降低。患者通常需在4周内使用8瓶Oxervate。Oxervate的定价为每瓶1,73美元。
幸运的是，制造商Dompe为商业保险患者提供了“copaycard”，并为合格的没有参加保险或保险额度不够的患者提供了患者援助计划。
6
Takhzyro–45,美元
Takhzyro由武田公司（Takeda）制造，用于治疗遗传性血管性水肿，这种疾病的特征是体内严重肿胀。Takhzyro于年底获得批准，患者每个月需使用瓶Takhzyro，每瓶价格,73美元。
通过OnePathCo-Pay援助计划，符合条件的患者可以获得Takhzyro治疗费用的帮助。
7
Juxtapid–44,美元
Juxtapid由AmrytPharmaceuticals制造，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症，这种基因突变可导致心血管疾病。患者通常每月服用8粒Juxtapid，每粒的标价为1,美元。
8
Cinryze–44,美元
Cinryze由武田公司（Takeda）生产，标价为44,美元（一个月的用量，16瓶）。Cinryze用于治疗遗传性血管性水肿，这是一种罕见的，威胁生命的遗传病，可导致身体各个部位（包括手，脸和喉咙）肿胀。
幸运的是，参加商业保险的患者可通过OnePathCo-PayAssistanceProgram免费获得Cinryze。
9
Chenodal–4,美元
Chenodal，用于溶解胆结石，由Retrophin公司生产，今天，Chenodal的价格上涨了5倍。
Chenodal目前没有专利权，这通常意味着其他药企可以开始生产仿制药。但是，Chenodal受到所谓的“封闭分销系统”的保护，阻止其他药企开发。
大多数患者每月需服用Chenodal90片，但有些患者需服用多达10片，价格高达美元/片。
10
Gattex–40,美元
Gattex用于治疗短肠综合症（一种由腹泻导致的营养不良和脱水的疾病），每月花费超过40,美元。年5月，Gattex获得FDA批准，用于治疗1岁及以上儿童的短肠综合征。患者通常每月要使用30瓶Gattex，一箱30瓶的标价为40,美元。
生产商武田提供的OnePath计划可以为患者提供保险流程，财务援助选择和处方交付方面的帮助。
11
HPActhar–39,美元
HPActhar，也称为Acthar，用于治疗多种疾病，例如狼疮，类风湿性关节炎，多发性硬化症，婴儿痉挛，眼科疾病和银屑病关节炎。它由MallinckrodtPharmaceuticals公司生产，年获得批准。
早在年，该药由赛诺菲（Sanofi）生产时，一小瓶的标价约为40美元。17年后，新生产商的定价为，每瓶Acthar（通常每月使用量）39,美元。
患者可通过Mallinckrodt的共付额和患者援助计划获得经济援助，但必须满足一定条件才有资格申请。
1
Tegsedi–34,美元
Tegsedi用于治疗由遗传性甲状腺素转运蛋白引起的神经损伤，这是一种罕见且进展缓慢的疾病，由器官和组织中的蛋白质堆积引起。对患者进行适当的给药技术培训后，他们通常每月使用4个注射器。一盒4个注射器的标价为34,美元。
13
Vitrakvi–3,美元
Vitrakvi由拜耳制药公司制造，是一种用于治疗具有特定基因突变患者的抗癌药物。患者通常每月服用60粒，每粒的标价为美元。
有了TRAKAssist$0共付计划，拥有商业保险的患者可免费获得Vitrakvi。
14
Qinlock–3,美元
Qinlock于00年5月获得FDA批准。Qinlock是第一种用于四线治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的药物，胃肠道间质瘤是胃肠道肿瘤。
患者通常每天服用3片，每片的标价为美元。
生产商Deciphera启动商业共付额计划，如果您购买了非*府保险，则有财务帮助。如果您没有保险，还可以参加患者援助计划。
15
Ayvakit–3,美元
与Qinlock一样，Ayvakit也用于治疗GIST，其30天供应的标价为3,美元。患者通常每月服用30片，每片的标价为1,美元。
生产商BlueprintMedicines提供了“manufacturercopayprogram”，该计划可以将共付额降低到0美元，但仅适用于有商业保险的患者。
16
Korlym–31,美元
Korlym于01年获得批准，用于治疗皮质醇减少症，也称为库欣氏综合症。这种疾病会导致体内激素皮质醇水平升高。尽管该药没有通用的等效物，但其有效成分是米非司酮，如果用作流产药，则成本更低。
患者每月可服用30到10片，许多患者服用60片。每片的标价为54美元。
制造商CorceptTherapeutics为合格的未投保患者提供经济援助，并为商业投保患者提供共付额援助。
17
Sovaldi–8,美元
众所周知，丙型肝炎的治疗非常昂贵，Sovaldi也没有什么不同。患者服用Sovaldi1周；一个月供应量的标价为8,美元，每片1,美元。
吉利德提供共付优惠券计划，但仅适用于拥有商业保险的患者。
18
ViekiraPak–7,美元
ViekiraPak是该清单上用于治疗丙型肝炎的两种药物之一。ViekiraPak于年获得批准，用于治疗丙型肝炎基因型1，这是美国最常见的丙型肝炎基因型（菌株）。
ViekiraPak是两种不同片剂的包装。每天，指示患者服用两片含有ombitasvir，paritaprevir和ritonavir的片剂，以及一片含有dasabuvir的片剂。
自获得批准以来，已经发布了多种可治疗所有丙型肝炎基因型的肝炎药物，并且每天不需要服用太多药，因此Viekira不再是一线治疗。
19
Tibsovo–7,41美元
Tibsovo于年7月获得批准，是针对具有特定基因突变患者的急性骨髓性白血病的首个治疗方法。Tibsovo虽然是孤儿药，可满足未满足的临床需求，但每片的标价为美元，对大多数人来说还是买不起。患者通常在一个月内需服用60片。
0
Cerdelga–7,美元
Cerdelga用于治疗1型戈谢病，并于年获得FDA批准。1型戈谢病是一种遗传性疾病，戈谢病发生于不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人当中。这种酶的缺乏可引起脂肪物质在脾脏、肝脏及骨髓聚积。戈谢病的主要特征包括肝脏及脾脏肿大，红细胞计数降低（贫血），血小板计数降低及骨问题。
Cerdelga是针对1型戈谢病成人患者的唯一口服治疗方案，患者需每天服用片Cerdelga。每片的标价为.50美元，一个月供应的成本为7,美元。
生产商Genzyme的CareConnectPSS共付计划可以帮助拥有商业保险的患者负担Cerdelga的医疗费用。
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