多发性硬化（MS）是一种常见的中枢神经系统脱髓鞘疾病，其发病机制与免疫、遗传等多因素相关。目前临床主要采用激素、免疫抑制剂等传统药物治疗，但只能在一定程度上缓解病情。近年的研究证明，干细胞移植能改善MS动物模型的临床症状、抑制炎性细胞浸润、减轻轴索损伤和髓鞘脱失，可能成为治疗多发性硬化的新方法。自体干细胞移植（AHSCT）即从患者自身采集干细胞，随后接受高剂量化疗以消除病变细胞，收获的干细胞再重新返回到病人的血液，以重新启动正常血细胞的生产，达到“重置”免疫系统的目的。
日前，一项研究对采用自体造血干细胞移植进行MS治疗的患者进行了五年跟踪研究，研究人员评估数来自13个国家的25个治疗中心，评估了-年间例MS患者自体造血干细胞移植后状况。
扩展残疾状态量表（EDSS）显示，46%的患者在治疗后5年内没有发现硬化疾病进展，症状改善评分有所提高。在复发缓解型MS患者中，一年治疗后，患者EDSS评分增加0.76，73%在移植5年后无症状的恶化，进步型MS患者EDSS评分上升0.14。
但需要注意的是，自体干细胞移植及化疗本身可能会严重削弱免疫系统，增加疾病易感性；另一方面，该研究的随访时长为5年，意味着只能证明自体干细胞移植在5年内可以阻止病人病情的恶化而不能证明它是能治愈MS的手段。因此，自体造血干细胞移植治疗MS尚需要更多随机对照实验和治疗案例提供更多有效的证据。
推荐阅读原文：
Long-termOut
