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独家专访Insilico丨首条管线进入临 [复制链接]

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近日,国内AI制药领域迎来重大进展。

北京时间11月30日,AI制药明星公司InsilicoMedicine(以下简称“Insilico”)宣布其在研管线ISM-在澳大利亚进入临床0期试验阶段,并完成首例受试者的微剂量给药。

通稿指出,ISM-是全球首个由AI发现具有全新靶点和全新分子结构的候选药物。这是一款用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的在研小分子药物,历时18+9月从靶点发现进入到澳大利亚临床试验中。

今年2月,该公司宣布针对IPF的新药化合物分子成功进入了临床前研究阶段。6个月后,针对肾纤维化(KidneyFibrosis)的新药分子也进入临床前研究中。

ISM-(来源:受访者提供)

通稿中指出,临床前大量的湿实验证明了ISM-的安全性和有效性,并基于这些数据提交了临床试验申请。

“通过生成生物学平台发现的全新靶点,结合生成化学平台针对靶点设计出全新的小分子化合物——ISM-,这是首个AI发现并设计的具有全新靶点、全新分子结构的候选药物进入临床,也是公司发展以及AI药物发现进程中的一个重要里程碑。”Insilico首席科学官任峰博士说。

借此机会,生辉与任峰聊了聊ISM-从发现靶点到进入临床背后的故事,以及AI制药领域的发展。

Insilico首席科学官任峰博士(来源:受访者提供)

任峰是哈佛大学化学博士,曾在GSK从事小分子创新药物发现和开发工作近11年,历任首席研究员、副总监、总监、化学部负责人,成功研发出治疗帕金森病、多发性硬化症、疼痛、以及银屑病等多个临床候选化合物/临床化合物。年加入上海美迪西,历任副总裁、高级副总裁,全面负责化学部和生物部的研发服务业务以及公司的药物发现平台服务业务。年,加入Insilico并担任CSO。

“ISM-是第一次AI将生物学和化学完美结合,这个化合物从靶点发现到提名PCC再到开启临床试验,意味着AI不仅可以新药研发中的某个环节发挥作用,而且可以在整个流程中扮演重要角色,未来AI在新药研发中的角色将会由点到线,再扩展到面,覆盖各个环节。”任峰告诉生辉。

18+9个月的历程:发现靶点、提名PCC、进入临床

据悉,Insilico旗下的ISM-化合物分子从靶点发现、确定PCC(临床前候选化合物)再到进入临床0期阶段,共历时18+9个月。这三个阶段也是ISM-新药分子开发过程中最重要的3个节点。

“年下半年,我们内部开始针对IPF适应症立项,希望可以找到IPF的全新药物靶点。基于靶点发现平台PandaOmics筛选出了20多个全新靶点,然后评估靶点的成药性、安全性、蛋白晶体结构是否可以用于设计小分子化合物等,年底最终选定了性质最优的靶点。”任峰感慨道。

(来源:Insilico

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