来源：金投网
大公司
治疗多发性硬化症
赛诺菲BTK抑制剂达到2期临床终点
药明康德：近日，赛诺菲（Sanofi）公司宣布，其口服脑渗透性BTK抑制剂SAR，在治疗复发性多发性硬化症（MS）患者的2b期临床试验中达到主要研究终点，显著降低患者出现与MS相关的疾病活动。新闻稿指出，SAR有望成为靶向MS患者脑损伤起源的首款改变疾病进程疗法。赛诺菲预计将在今年年中启动四项治疗复发性和进展性MS患者的3期临床试验。
SAR是一款可穿越血脑屏障的口服布鲁顿氏络氨酸激酶（BTK）抑制剂。BTK对各种免疫细胞的发育和功能都很重要，包括B淋巴细胞和巨噬细胞。研究人员认为通过抑制BTK，可调节与大脑和脊髓神经炎症相关的适应性和先天性免疫细胞。临床前研究已显示，抑制BTK可能对某些自身免疫性疾病有治疗作用。
四环医药牵手印度熙德隆制药
双方合作各取所需
新浪医药：2月11日，四环医药发布公告称，该公司与印度注册公司印度熙德隆制药有限公司（熙德隆）在制药领域达成合作框架协议，双方合作内容包括心脑血管领域、中枢神经领域和抗感染包括新型冠状病毒（-nCoV）等领域药品的研究与开发、产品注册、技术转移、原料供应和本地化生产及销售方面密切配合、共同发展。
而这也是最新一起中国本土药企与印度药企展开合作的案例，而且四环医药公告显示，在本次双方的合作中，一方面熙德隆抗病毒抗感染方面的优势产品将被引入中国，由拥有规范生产能力和强大营销能力的四环医药进行本地化生产和销售，藉此丰富了集团研发和产品管线；另一方面，熙德隆也将藉此开拓潜力巨大的中国市场。
显著改善SMA患者运动功能
罗氏口服疗法达到3期临床终点
药明康德：罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期试验SUNFISH中显著改善患者的运动功能。新闻稿指出，该试验首次证明了risdiplam的治疗可以改善成年SMA患者的运动功能。
Risdiplam（RG）是由基因泰克和PTCTherapeutics公司，以及SMA基金会联合开发的一款口服SMN2基因剪接调节剂。它通过调节SMN2基因mRNA的剪接过程，提高SMN蛋白在中枢神经系统（CNS）和外周的表达。这一治疗SMA的策略与已经获批的Spinraza非常相似。不同之处在于Spinraza是使用反义寡核苷酸（ASO）调节RNA剪接，需要直接注射到脑脊液中。而risdiplam是一款小分子药物，可以口服使用。已有临床试验结果表明，risdiplam在治疗1型SMA婴儿患者时表现出优异的疗效。目前，它正在多项临床试验中治疗年龄0至60岁不等的SMA患者。
新政策
大批药店停售发热咳嗽药：
可待因、布洛芬、扑热息痛…
赛柏蓝：2月8日凌晨，杭州市医保局、杭州市市场监管局联合发布《关于暂停全市所有零售药店销售发烧咳嗽药品的紧急通知》。根据通知，杭州将从年2月8日，全市所有零售药店暂停向市民销售治疗发热、咳嗽的药品。昨日下午，杭州市发布补充通知，根据最新规定，各零售药店不允许调配退热、止咳药品（包括西药、中成药），特别是含有可待因、麻黄碱、乙酰氨基酚、阿司匹林、吲哚美辛、舒林酸、萘普生、右美沙芬、喷托维林、布洛芬这十种成分的退热、止咳药。
新技术
新方法促进CAR-T细胞在实体瘤中
存活和增殖
生物谷：来自美国北卡罗来纳大学教堂山分校和中国西安交通大学的研究人员对免疫细胞进行基因改造而改善它们的存活和增殖，即便在不利的肿瘤环境中也是如此。
论文共同通讯作者、北卡罗来纳大学教堂山分校莱恩伯格综合癌症中心的GianpietroDotti博士及其研究团队开发出一种方法来提供刺激信号，使得寻找癌症的免疫细胞---嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）,它们经过基因改造而能够寻找和杀死特定的癌症---超负荷运转，简言之，利用一种刺激信号激活CAR-T细胞。他们的临床前发现提供了一种新的方法来让这些经过基因改造的T细胞增殖，同时避免激活可能引起脱靶副作用的其他免疫细胞。
论文共同通讯作者、北卡罗来纳大学教堂山分校莱恩伯格综合癌症中心博士后助理研究员YangXu博士说，“我们的研究是想看看我们是否可以找到一种替代策略，这样我们就可以为T细胞提供增殖信号，同时还可告诉它们在何时何地增殖，从而在整体上对这些T细胞的活性造成更少的影响。”
加州大学优化基因组浏览器
助力新冠病毒研究
中国生物技术网：加州大学圣克鲁斯分校（UCSC）基因组研究所已经发布了-nCoV的完整生物分子代码，供全世界的研究人员使用。UCSC基因浏览器依托年人类基因组计划建成，旨在通过初级处理，将基因组信息的细节可视化、共享化。此次针对-nCoV的代码更新，将大大易化全球研究人员的攻坚环节。
Clawson说：“-nCoV病毒约有十个基因，最大的编码刺突蛋白的基因。”这是病毒用来锚定人类细胞，并劫持细胞中的生命机器以维持自身繁殖的化学脊梁。“因此，研究者可能尝试改变刺突蛋白的基因编码，以观察它毒力的增强或减弱。”
UCSC基因组浏览器还允许注释，因此各实验室能够远程合作并共享实验信息，成为全球通力合作的抗“疫”利器。借助这个新冠病毒可视化基因组分析平台，我国的研究团队也必将在核酸探针设计、药物靶点发现以及疫苗和抗体研发等方面获得灵感和突破，百尺竿头更进一步！
病毒的DNA测序
以期开发下一代癌症疫苗
生物探索：通常，98%的宫颈癌是由人乳头瘤病毒（humanpapillomavirus,HPV）引起，而HPV疫苗可以预防HPV感染，使宫颈癌发病率降低约71%。此外，研究表明约20％-40％的人类癌症由细菌和病毒引起，了解并鉴定哪些细菌和病毒会导致癌症，这对预防癌症意义深远。
研究者分析了个基因组和38种不同肿瘤类型的组织样本，该成果发表在《NatureGenetics》期刊上，该研究成果有助于及时调整癌症患者的治疗方案、开发更多预防癌症的疫苗。
同时，研究者还了解到病毒促进癌细胞生长的有关信息，如在含有HPV和爱泼斯坦-巴尔病毒的肿瘤中，通常发现其致癌的DNA缺失了。研究者推测，病毒会提供癌症所需的某些物质，阻止有缺陷的细胞自杀，并鼓励它们迅速繁殖以形成肿瘤。此外，病毒会改变宫颈癌、膀胱癌等的基因组，使人细胞中DNA损伤修复机制缺陷，进而导致肿瘤。这是首次对由病毒引起的大多数癌症类型进行的系统研究，了解感染和癌症类型之间的联系有助于开发可预防其他癌症的疫苗，这无疑为减少癌症在全球的影响开辟了新视野。