实习记者
杨诗煜
3月28日，国家药品监督管理局药品审评中心公示了第二批临床急需境外新药名单，共有30个药品入围，其中超半数为罕见病治疗用药，涵盖了法布雷病、多发性硬化在内的13种罕见疾病。
药监局提出，列入临床急需境外新药名单的品种，可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出上市申请，药审中心会建立专门通道加快审评。对于尚未申报的品种，可随时与药审中心进行沟通交流，尽快提出上市申请。
各大企业发布的年度报告中显示，主流疾病的药物研发是未来工作重点，其中多数药企将抗肿瘤药物列为当下和未来的研发目标，而鲜少有企业专注于患者人数稀少的罕见病药物。
目前，中国各类罕见病患者总数已超过千万，但罕见病发展中心与艾昆纬中国（IQVIA）联合发布的《中国罕见病药物可及性报告（）》却指出，国内罕见病患者普遍缺乏治疗药品。不久前，界面新闻报道了其中一种罕见病——“幼年特发性关节炎”——患儿的艰难治疗过程。
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