研究人员有史以来第一次表明，基因治疗的一种形式可以防止年龄相关的认知能力下降
一项新的研究首次表明，通过使用基因疗法来增加称为Klotho的蛋白质的脑水平，有可能保护老鼠免于年龄相关的记忆和认知能力下降。
西班牙巴塞罗那的巴塞罗那自治大学和ValldHebron研究所的研究人员在“分子精神病学”杂志上报告了他们的发现。
这项研究的发现非常重要，因为他们首次证实，将一剂Klotho促进基因治疗注射到年轻小鼠的中枢神经系统（CNS）中可防止年龄相关性认知衰退。
研究人员还发现，这种治疗甚至可以防止老年人接受老化治疗时的“年龄依赖性认知能力下降”。
该研究团队希望这一发现将推动基于Klotho的痴呆等神经退行性疾病的新治疗方法的研究和开发，Klotho已经被认为是其“神经保护”作用。
Klotho基因和老化
这项新的研究建立在一些同样的团队成员以前的工作，他们表明，Klotho基因有助于控制与年龄有关的机制。
在早期的研究中，他们发现，过度表达时，Klotho会延长寿命，而当它被阻止时，会加速记忆和学习的下降。
对于他们的新研究，该团队使用基因治疗来增加Klotho的表达以提高相关蛋白的产量。
两种研究中心的生物化学和分子生物学研究员MiguelChillón博士解释说：“这种疗法是基于使用腺相关病毒载体（AAV）增加大脑中这种蛋白质的水平。
AAV有希望用于CNS基因治疗
基于AAV的基因治疗利用了病毒具有进入细胞的天然能力并改变其基因组成的事实。病毒被修饰以致它们不会引起疾病，并且可以将所需的改变基因的物质携带到细胞中。
研究人员一直在研究55年的AAVs，他们作为基因治疗某些类型的遗传疾病的潜力在试验中显示出很大的希望。
然而，虽然很多人认为有理由对AAV作为人类基因治疗手段的安全性和有效性持乐观态度，但仍有许多尚未解决的问题。
尽管如此，生物化学和分子生物学研究员AssumpcióBosch博士说，AAV的一种应用-当它们被用作CNS的基因疗法时-有试验证据表明其有效性和安全性正在增加。
阿尔茨海默氏症模型的临床前试验
研究人员已将其基因治疗授权给一家位于美国的新公司，而巴塞罗那自治大学（UniversitatAutonomadeBarcelona）对此保持兴趣。
该合资企业的目的是为了完成已经在进行的阿尔茨海默病动物模型的临床前试验。
研究人员希望这也将为使用小分子或蛋白质小片段的神经退行性疾病的基因治疗铺平Klotho表达基因。
“考虑到这项研究是用自然老化的动物进行的，我们相信这可能具有治疗痴呆症和神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症或多发性硬化等的治疗能力。