有人将突然暴发的传染病疫情比作“黑天鹅”事件，那么社会上还有一个群体就如同“灰犀牛”般存在，他们并不为人所熟知，就是我国近万的罕见病患者。“熊猫宝宝”（戈谢病）、“蓝嘴唇”（肺动脉高压）、“牵线木偶人”（多发性硬化症）……这些名字背后，是很多罕见病患者无法言喻的痛。
不久前，一对患肝豆状核变性的湖北母女在网上发帖称，因药厂暂停生产治疗“肝豆病”的二巯丙磺钠注射液，导致二人无法按正常剂量注射。帖子迅速升温后，也引发了人们对罕见病“缺医少药”局面的讨论。近年来，越来越多的企业开始布局罕见病药物市场，罕见病这一医学难题也逐渐受到