中国青年报客户端北京2月28日电（中青报·中青网记者李晨赫）针对多发性硬化患者真实治疗数据及患者规范化治疗现状的《中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书暨中国多发性硬化患者生存质量报告》（下称版“二期调研”）于今年国际罕见病日前夕发布，结果显示：患者对疾病认知不足，发病至就诊的时间超过1年，平均确诊时长超过两年；疾病修正治疗（DMT）使用率较一期调研有所提高，口服DMT药物的患者满意度更高；除复发住院患者外，定期随诊的患者不足一半，大量患者缓解期不治疗。
中国首个覆盖全国范围、以患者角度出发的多发性硬化患者调研——《中国多发性硬化患者生存报告（）》（称为“一期调研”）于年由中华医学会神经病分会、中国医疗保健国际交流促进会联合发起，并于年国际罕见病日期间正式发布。在中国医疗保健国际交流促进会和中国罕见病联盟的进一步支持下，对年参与调研的患者进行为期1年的持续性追踪，并在年和年纳入了新的样本数据（称为“二期调研”）。截至年2月，二期调研最终纳入分析的样本人群为人，其中人为一期调研持续追踪的患者。
“二期调研”追踪了部分患者的生存现状及治疗现状，分析患者在诊疗情况、疾病负担、生活质量、缓解期治疗等方面的详细数据，并对患者最近两年的疾病发作情况、是否进行了疾病修正治疗进行了对比。调研发现，超过96%的患者在疾病确诊时没有听说过多发性硬化，从首次发病到就诊时间平均超过1年，诊断延迟时间超过2年。
多发性硬化是一种复发性、致残性的中枢神经系统自身免疫性罕见病，很多患者不断经历复发缓解的过程。目前，多发性硬化患者的治疗以急性期治疗和缓解期治疗为主。急性期多采用短疗程大剂量糖皮质激素冲击疗法来减轻急性发作症状。缓解期以控制疾病进展，预防复发，从而延缓残疾进展、提高生活质量为主要目标。
因复发导致住院，耗费时间和金钱，多数患者面临沉重的经济压力和心理压力。多发性硬化在早期复发缓解阶段，如果控制不好的话就可能会进入到疾病进展阶段。同时，后续诊断、治疗及随访的不足将会直接导致患者疾病的高复发率。
医院神经病学系主任崔丽英教授表示：“从报告结果可以看出，医生和患者对疾病修正治疗重视程度不够。未来，我们一方面要对医生进行疾病教育，让更多的医生掌握多发性硬化疾病的诊断和治疗，尤其是要重视疾病修正治疗；另一方面要对患者加强科普，重视缓解期治疗的重要性，督促患者定期随诊。”
中国罕见病联盟理事长李林康介绍：“中国罕见病联盟目前在提升医生诊疗能力方面主要有两项重点工作，一是通过国家卫生健康委员会组建的家罕见病诊疗协作网，开展全国范围的线上线下培训；二是通过建立罕见病单病种学组来调动这个学科医生们学习的积极性。”
中国医疗保健国际交流促进会神经病学分会秘书长宋海庆教授指出：“提高罕见病诊疗水平，完善罕见病患者保障政策，是全球性的问题。我国罕见病正迎来划时代的变革，政府出台了多项针对罕见病群体的利好政策，加速了我国罕见病领域的快速发展。”
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