Timingofhigh-efficacytherapyformultiplesclerosis:aretrospectiveobservationalcohortstudy
LancetNeurol;19:–16
研究背景：多发性硬化的高效能疗法通常在一线疾病修饰治疗失败后使用。我们猜想，早期应用高效能疗法可能与长期残疾的减少相关。因此，我们比较了发病2年内和4-6年后应用高效能疗法的MS患者的长期残疾结局。
研究方法：回顾性国际化观察性研究，收集了MSBase注册研究和瑞典MS注册研究的患者数据。研究纳入了成年（≥18岁）复发缓解性MS患者，自发病以来至少进行了6年的随访，且在发病0-2年（早期）或4-6年（晚期）使用了高效能疗法（利妥昔单抗、奥瑞珠单抗、米托蒽醌、阿伦单抗或那他珠单抗）。对两组患者根据基线临床和人口学数据进行了倾向得分匹配。主要终点是以发病6-10年后以EDSS评分测量的残障，应用线性混合效应模型进行分析。
研究结果：研究最终纳入了MSBase注册研究中的名患者和瑞典MS注册研究中的名患者。在这名患者中，名（51%）早期接受了高效能疗法，名（49%）为晚期治疗组。初步分析将早期治疗组的名患者同晚期治疗组的名患者进行了匹配：基线EDSS评分在两组分别为2.2（SD1.2）和2.1（SD1.2），平均随访时间为7.8年（IQR6.7-8.9）。在发病后6年时，早期治疗组平均EDSS评分为2.2（SD1.6），而晚期治疗组为2.9（SD1.8）（p0.）。在发病10年内，此差异持续存在（2.3[SD1·8]vs3·5[SD2·1];p0·）；6-10年随访期间的组间差异为-0.98（95%CI–1·51to–0·45;p0·，对任何疾病修饰治疗时间比例进行了调整）。
研究结论：发病2年内接受高效能治疗同在病程后期接受高效能治疗相比，6-10年的残障减少。此研究对MS治疗的最佳顺序和时机提供了证据。
Tips：
1、这些高效能药物都是干啥的？
利妥昔单抗：抗CD20单抗
奥瑞珠单抗：第二代抗CD20单抗
米托蒽醌：非细胞周期特异性抗肿瘤药物
阿伦单抗：抗CD52单抗
那他珠单抗：抗α4·整合素单抗
2、这些单抗命名有啥规律？
-ximab：鼠-人嵌合型单克隆抗体
-zumab：人源化单克隆抗体
-mumab：全人单克隆抗体
（参考自中国科普博览）
3、最近医院神经免疫课程，还是很有收获的。去年大热的特立氟胺，也是个低效能药物；高效能药物还有芬戈莫得和达利珠单抗，其副作用也不可小觑。平常对这些缺乏了解，但临床上这些病人还真不少，在实践中学习吧。
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