瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国FDA已批准Mayzent（Siponimod）用于复发型多发性硬化症（MS）成人患者的治疗，包括活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）、复发缓解型多发性硬化症（RRMS）、临床孤立综合征（CIS）。Mayzent预计将在大约一周内在美国上市。用药方面，患者不需要首次给药观察（FDO，开始治疗时进行心脏监测），除非有某些预先存在的心脏疾病。
港安健康小科普：多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性脱髓鞘中枢神经系统疾病，影响全球约万人，其中美国约40万人。SPMS是MS的一种严重病程类型，治疗效果差，预后不佳，疾病修饰疗法一般无效。SPMS通常由RRMS在几次复发后逐渐发展形成，无明显缓解。据估计，大约有25%的RRMS患者在最初确诊的10年内会发展为SPMS，症状逐渐恶化，伴随神经功能渐进性退化和残疾累积，治疗选择十分有限。
Siponimod药物说明
Siponimod的活性药物成分为siponimod，这是一种新一代、选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，能选择性地与S1P1和S1P5受体结合。当与淋巴细胞上的S1P1亚型受体结合时，siponimod可阻止淋巴细胞离开淋巴结，从而阻止其进入MS患者中枢神经系统（CNS），起到抗炎作用。此外，siponimod也能进入CNS，直接与其中的特定细胞（少突胶质细胞和星形胶质细胞）上的S1P5和S1P1亚型受体结合，促进髓鞘再生和防止炎症。
Siponimod试验数据
Siponimod的批准是基于III期EXPAND研究的开创性数据，这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，比较了Siponimod与安慰剂治疗SPMS患者的疗效和安全性。入组研究的患者代表了典型的SPMS人群，平均年龄48岁，在研究开始时，这些患者与MS一起生活了大约16年，超过50%的患者中位扩展残疾状态量表（EDSS）评分为6.0、并且依靠助行器。
研究结果显示，Siponimod显著降低了3个月确证残疾进展（CDP）风险（主要终点：与安慰剂相比降低21%，p=0.；在筛查前2年存在复发性活动患者中，与安慰剂相比降低33%，p=0.）。同时，Siponimod显著降低了6个月CDP风险（与安慰剂相比降低26%，p=0.），并将年化复发率（ARR）降低了55%。此外，在MS疾病活动的其他相关指标，包括认知、MRI疾病活动和脑容量损失（脑萎缩）方面，与安慰剂相比，Siponimod表现出显著的有利结果。
Siponimod不良反应
研究中，最常见的不良反应（发生率＞10%）为头痛、高血压和转氨酶增加。
值得一提的是，Siponimod是过去15年来首个也是唯一一个专门批准用于活动性SPMS患者的治疗药物。Siponimod将解决处于过渡期的RRMS患者以及已过渡并存在活动性SPMS患者中存在的关键未满足医疗需求。
港安健康温馨提示：复发型多发性硬化症（MS）治疗最重要的目标之一是延缓残疾进展和维持认知。Siponimod上市后，将使患有活动性疾病的SPMS患者获得针对疾病进展的第一种有效口服药物，即使当MS过渡到一个恶化程度不太依赖于常规复发活动的阶段。
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