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多发性硬化（MS）
5月27日，默克雪兰诺（EMDSerono）宣布，美国FDA批准其复发型MS治疗药物Rebif（在中国获批商品名：利比，重组干扰素β1a注射液）说明书中纳入最新的妊娠和哺乳期安全性数据，以辅助育龄期MS女性患者的治疗决策。阅读更多同日，百时美施贵宝（BMS）口服选择性S1P受体调节剂Zeposia（ozanimod）在欧盟获批上市，用于治疗根据临床或影像学特征确定为活动性复发缓解型MS的成人患者。阅读更多6月1日，该药再传喜讯，Zeposia（ozanimod，0.92mg）在美全面上市，每日一次口服治疗成人复发型MS，包括临床孤立综合征、复发缓解型和活动性继发进展型疾病。阅读更多MS是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，以缓解—复发的病程为主要特征，常累及脑室周围、近皮质、视神经、脊髓、脑干和小脑。→点击了解多发性硬化2
库欣病/库欣综合征
5月27日，RecordatiRareDiseases公司宣布其11β-羟化酶口服抑制剂Isturisa（osilodrostat）在美国全面上市，用于治疗无法接受垂体手术或术后仍未治愈的库欣病成人患者。阅读更多6月2日，该药物在法国上市销售，用于内源性库欣综合征成人患者的治疗。已有超过50例库欣综合征患者通过临时使用许可（ATU）开始接受osilodrostat治疗。Recordati公司计划于年内将该药推向欧盟其他市场。阅读更多库欣综合征为多种病因造成肾上腺分泌过多糖皮质激素（主要是皮质醇）所致疾病的总称，库欣病为其常见临床类型。→点击了解库欣综合征3
A型血友病
5月29日，AgeXTherapeutics与Sernova公司达成一项技术合作，将联合两家公司现有的CellPouch系统和UniverCyte技术，生成具有免疫保护功能的治疗细胞，用于治疗A型血友病。两项技术“双重护航”，有望保障移植细胞的长期存活和治疗功能的稳定发挥。阅读更多6月2日，BioMarinPharmaceutical公司宣布了其治疗成人重度A型血友病在研基因疗法valocococogeneroxaparvovec的1/2期临床研究最新结果。随访结果表明，接受一次基因疗法治疗后4年时，患者仍无需接受其它预防性疗法。阅读更多6月3日，BloodAdvances上刊登的一项长期随访研究显示，与延迟治疗的儿童患者相比，接受早期预防性治疗的重度A型血友病患儿在成年时发生关节损伤的可能性更小。虽无法完全避免关节损伤的发生，较早开始预防性治疗可提供一定的关节保护作用。阅读更多血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，表现为出血倾向，严重时可危及生命。A型血友病由凝血因子Ⅷ（FⅧ）基因突变引发，在男性人群中的发病率约为1/5,。→点击了解血友病图片来源：Pixabay
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淋巴造血系统肿瘤
5月30日，Immune-OncTherapeutics公司宣布，其创新癌症免疫疗法IO-的临床试验申请（IND）已得到FDA的批准，即将展开1期临床试验，在急性髓系白血病（AML）患者和慢性粒单核细胞白血病（CMML）中评估其安全性和耐受性等一系列指标。阅读更多5月31日，信达生物与礼来（Lilly）公司公布了双方共同开发的信迪利单抗治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤（r/rcHL）2期ORIENT-1研究的长期随访数据。该研究的客观缓解率（ORR）达85.4%（82/96），41例患者（42.7%）达到完全缓解（CR）。阅读更多6月3日，百济神州宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已通过优先审评审批程序批准其新药Brukinsa（zanubrutinib，泽布替尼）上市，用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。阅读更多5
其他疾病领域
5月28日，FDA授予TheralyFibrosis公司TLY孤儿药资格（ODD），用于治疗系统性硬化症（SSc）。TLY是一种聚乙二醇化的重组人TRAIL蛋白，可选择性靶向肌成纤维细胞（MFBs）中的DR5受体，有效阻断纤维化途径。阅读更多5月29日，Genmab公司与杨森（Janssen）公司共同开发的CD38抗体daratumumab，在联合环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松（CyBorD）治疗新确诊免疫球蛋白轻链型（AL）淀粉样变性患者的3期临床研究达到主要终点，接受联合疗法治疗的患者血液学完全缓解率达到53.3%。阅读更多同日，Orphazyme公司启动向FDA提交arimoclomol治疗C型尼曼匹克病（NPC）的新药上市滚动申请（rollingNDA）。Arimoclomol是一种在研候选药物，可通过增加热休克蛋白（HSP）的产生，挽救有缺陷的错误折叠蛋白，清除蛋白聚集体，改善溶酶体功能。阅读更多
6月2日，欧盟委员会（EC）批准赛诺菲（Sanofi）公司Sarclisa（isatuximab）与泊马度胺和地塞米松（pom-dex）联合，用于既往接受过至少两种治疗方案的复发性和难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。阅读更多
6月3日，NMPA通过优先审评审批程序批准赛诺菲健赞（Genzyme）公司的注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞/Aldurazyme）上市，用于黏多糖贮积症Ⅰ型（MPSⅠ）患者的长期酶替代治疗，以及治疗疾病的非神经系统表现。该药是全球首个也是目前唯一获批用于治疗MPSⅠ型的酶替代疗法，同时也是中国唯一一款MPSⅠ型特异性治疗药物。阅读更多
同日，ClarityPharmaceuticals公司宣布，FDA已授予67Cu-SARTATE罕见儿科疾病资格（RPDD），用于治疗神经母细胞瘤（NB）。阅读更多图片来源：Pixabay
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