概述：诺华公司(Novartis)宣布，美国FDA今日已经批准奥法妥木单抗(ofatumumab)用于治疗多发性硬化(Multiplesclerosis,MS)，获批范围包括临床孤立综合征、复发缓解型MS和活动性继发进展型MS[1]。
MS是一种好发于中青年女性的中枢神经系统脱髓鞘疾病，全球约有万MS患者[2]，年被我国纳入第一批罕见病目录。MS临床分型包括临床孤立综合征、复发缓解型、继发进展型和原发进展型，其中约80%的患者具有复发缓解病程，并且随着病程进展，逐渐出现继发进展病程和不可逆的神经功能缺损。可表现为运动障碍、感觉异常、视力缺损等。中外指南一致推荐MS缓解期应用疾病修正疗法，而奥法妥木单抗正是疾病修正治疗药物的一种。
奥法妥木单抗是1型全人源化CD20单克隆抗体，可以同CD20分子胞外次要蛋白环和靠近N’末端的主要蛋白环进行交联，主要通过补体依赖途径兼顾抗体依赖途径引发细胞*性作用，最终导致B细胞耗竭[3]。本次FDA批准奥法妥木单抗的证据主要基于今年8月刚刚在《新英格兰医学杂志》上发表的2个III期临床试验ASCLEPIOSI和ASCLEPIOSII研究。研究结果显示，同已获批的其他一线口服治疗药物相比，奥法妥木单抗更为有效地降低MS患者的年复发风险；降低3个月和6个月确认的残疾恶化风险；有效减少头颅MRI显示的新发或扩大的原有病灶数目和体积[4]。研究结果显示，奥法妥木单抗的应用可以基本帮助患者达到无疾病活动的理想状态[4]。
NEJM上发表的2个III期临床试验ASCLEPIOSI和ASCLEPIOSII研究的文章
此外，奥法妥木单抗可以皮下给药，患者可通过自动注射笔在家中操作，这无疑可以大大提高患者的依从性并提供更大的用药便利。本次FDA批准上市的奥法妥木单抗无疑为治疗MS增添了新的有效武器。最近几年国家对罕见病治疗越来越重视，更是加快罕见病药物的审批速度，期待更多、更有效的罕见病治疗药物在我国上市，使更多MS患者受益。
参考文献
[1]FDAapprovesNovartisKesimpta?(ofatumumab),thefirstandonlyself-administered,targetedB-celltherapyforpatientswithrelapsingmultiplesclerosis.RetrievedAugust20,,from