近期一项基于真实世界临床研究显示大约20％的多发性硬化症（MS）患者未能坚持每天服用的口服疾病修正药物（DMT），约有四分之一的患者在一年内停止了应每日口服的DMT药物。
这项研究结果被撰写为论文“Real-worldadherenceto,andpersistencewith,once-andtwice-dailyoraldisease-modifyingdrugsinpatientswithmultiplesclerosis:asystematicreviewandmeta-analysis”发表于BMCNeurology杂志.
当前的多发性硬化治疗指南中推荐复发型MS患者进行DMT治疗，包括复发缓解型MS和继发进展型MS。从长期来看，这些DMT药物可降低MS的复发率，减慢MS进程并改善预后。指南建议在DMT治疗时监测对这些处方药的依从性，不良事件和耐受性。
对DMT依从性差和停药与更差的临床预后，更高的复发率和更快的疾病进展以及更多的医疗资源使用有关。
口服DMT一度被认为可以改善患者对治疗的依从性，因为人们认为口服药物比注射治疗更容易为患者所接受。但是，最近的一些现实世界研究表明，坚持每天口服一次或两次口服DMT药物，例如Gilenya（芬戈莫德，Novartis），Tecfidera（富马酸二甲酯，Biogen）和Aubagio（特立夫胺，SanofiGenzyme）的依从性实际上与注射疗法相似。
研究人员对现实世界的研究进行了汇总和系统评价，以评估MS患者对口服DMT的不依从程度。这项研究纳入了自年1月至年4月之间批准的口服DMT的相关临床研究和数据记录。
关于这项研究值得注意的是，其六名研究人员中有两名是EMDSerono公司（在北美以外被称为MerkKGaA）的员工，该公司销售MS注射疗法药物Rebif（干扰素β-1a）和口服短程治疗药物Mavenclad（cladribine片剂;在年初已获批准）。
该研究从最初选择的项研究中筛选出31项研究后对其数据进行了分析，这些研究中总体纳入了16,名MS患者，这些患者都曾经被处方了口服DMT药物治疗。
其中大多数研究（18项）在美国进行，其次是欧洲（8项）。其中12项研究（38.7％）为针对电子病历的回顾性分析，8项（25.8％）为针对行*理赔数据库内容的分析，7项（22.6％）为前瞻性队列研究，3项（9.7％）针对患者登记注册信息进行分析，1项（3.2％）基于是一项患者调查的研究。
在这些研究中对患者的随访时间为3个月至3年，但只有67.7％的患者报告了随访一年的数据。在20项研究中，1年后口服DMT药物的停用率介于5.1％和42.3％之间。
研究采纳了两种方法-药物占有率（MPR）和受保天数（PDC）-用于评估对DMT治疗的依从性。MPR为第一个处方和最后一个处方之间的总天数除以随访的总天数。PDC则是一个人可获得药物的天数（“医保或研究覆盖”天数）除以随访期的持续天数。
其中4项研究的数据报告提示在1年的随访中，口服DMT的总体平均依从性（每天一次或两次）为83.3％，而同期PDC的总体平均为76.5％。
还有6项研究中，显示1年随访中至少DMT依从性为80%，儿MPR为78.5％，这意味着当年随访的约20％的患者（五分之一）未能坚持用药。
有一项基于为期一年的随访研究的汇总数据发现，口服维持DMT的停药率为25.4％，相当于四分之一的停止治疗的患者。
“这项对现实世界研究的荟萃分析显示，大约五分之一的MS患者不遵守每天一次或两次的口服维持DMT（疾病修正药物）治疗方案，四分之一的MS患者在1年内就中止了DMT”研究人员写道。
他们指出，这一发现重要的重要性在于“在美国，坚持1年内规律DMT（口服或注射用）治疗的患者”与“不能坚持治疗”的MS患者相比，他们的疾病复发率降低了42％，急诊就诊率降低38%，住院率降低52%，以及每年平均减少0.7次门诊就诊。
在美国和其他国家/地区相比治疗中止率没有显著差异（美国25.6％，其他国家25.3％）。
研究人员认为目前应该通过加强患者教育，药物支持/提醒，简化给药方案以及减少给药或监测要求等方法改善DMT治疗依从性从而改善患者预后情况。
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马舒贝医生，副主任医师，首都医科大学毕业，首都医科大学与美国匹兹堡大学联合培养博士。大连医科大学硕士研究生导师。先后参与多项国家自然科学基金项目，目前主持辽宁省自然科学基金项目1项及大连市卫健委课题1项。在PNAS，STROKE等杂志发表论文10余篇。从事神经内科工作16年，在脑血管病、神经免疫性疾病诊治方面积累了丰富的临床经验，擅长神经免疫性疾病（多发性硬化，重症肌无力、视神经脊髓炎，多发性肌炎等）的诊疗。
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马舒贝