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乘风破浪，填补空白，芬戈莫德和西尼莫德开启MS治疗新篇章
芬戈莫德和西尼莫德是MS缓解期标准DMT治疗药物，越来越多的真实世界研究证据表明，尽早开启高效DMT治疗，可以有效减少疾病复发，延缓残疾进展[1]。芬戈莫德被纳入国家第一批临床急需药品名单，是目前中国乃至全球唯一具有10岁及以上儿童和成人多发性硬化适应证的DMT药物，用于干预外周炎性病变，降低临床复发与病灶新增或扩大。芬戈莫德已在全球80个国家上市，超过15年的使用经验，使超过30万名MS患者获益[2]。西尼莫德今年5月作为国家一类新药获得国家药品监督管理局的优先审批上市，几乎与美国和欧盟同步。西尼莫德是目前全球首个且唯一对有进展的复发型多发性硬化（RMS）患者实现中枢抗炎，促进髓鞘再生，保护中枢神经，从而延缓残疾进展的口服DMT药物[3]，可延缓轮椅时间4.3年，填补有进展RMS治疗领域的空白[4]。2
直挂云帆，聚焦“*金窗口”，为MS患者延续新生
MS是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经功能损伤，大多数患者在20-40岁之间出现首次症状，是造成青壮年神经功能残疾最常见的原因之一。多发性硬化于年被列入《第一批罕见病目录》，我国目前已诊断的MS患者约3万余名[5]。
85%MS患者属于复发缓解型多发性硬化。如果未能及时得到有效治疗，随着年龄增加、病程进展、髓鞘再生和修复作用减弱，患者或出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重，认知功能下降。因此对于MS的诊疗，要抓住两个“*金窗口期”。首先，从一开始症状产生就尽快确诊后，及早启动治疗的时间窗。MS确诊后应尽早启动高效DMT治疗，例如：芬戈莫德，以控制炎症反应，减少临床复发次数、残疾进展和病灶累积，以此来预防患者后期出现进展。对于儿童MS患者来说，应及早启用全球有唯一儿童MS治疗适应证的药物—芬戈莫德。其次，当疾病从复发缓解期到出现早期进展信号（加重或恶化）的时间窗。随着年龄增加、病程进展，髓鞘再生和修复作用减弱，出现不可逆的神经退变，患者的残疾逐渐加重，认知下降越来越明显。从病理上看，进展期的患者要尽早使用可以透过血脑屏障，与中枢神经系统直接作用的DMT药物，譬如：西尼莫德，刺激髓鞘再生，从而实现神经修复，减缓残疾进展。据统计，58%的复发缓解型患者每年发作≥1次，每次发作严重影响患者的日常工作和生活，发作产生的住院治疗费用也给家庭和社会带来了巨大的经济负担。《中国多发性硬化患者社会调查报告》还显示，受访的位MS患者中，超过43%的患者由于肢体残疾生活不能自理，需要他人照顾，高达88.5%患者因疾病导致失业、失学；年全年平均自费医疗支出超过元，占家庭年收入的45%以上，超出了灾难性医疗支出的警戒线[6]。3
携手共进，好事成双，迈入MS医保新时代
疾病修正治疗（DMT）是国内外指南及共识推荐的多发性硬化缓解期标准治疗药物，坚持长期规范治疗能有效减少复发，延缓残疾进展。在欧美，DMT的使用率已超过86%，我国目前使用率仅10%左右。患者疾病意识的不足以及治疗费用较高是制约DMT使用最重要的原因。得益于国家对罕见病的重视以及不断优化的医保*策，西尼莫德与芬戈莫德两款新药物得以迅速进入医保，让患者真正用得上药，用得起药，让爱可及。自今年8月医保目录确定拟谈判药品，经过3个多月的遴选和谈判，芬戈莫德和西尼莫德最终进入国家医保目录。各地市将于年3月起执行谈判结果，期待随着新医保目录的落地执行，创新药可尽快造福更多多发性硬化患者！参考文献：
[1]Ontaneda,D.,etal.Earlyhighlyeffectiveversusescalationtatmentapproachesinlapsingmultiplesclerosis.TheLancetNeurology.;doi:10./s-(19)-6.
[2]Novartisdataonfile.PSUR13.
[3]NationalMSSocietyBrochu.DiseaseModifyTherapiesforMS.