多发性硬化症(MS)是一种罕见又很残忍的疾病,有“不死的癌症”之称,是一种进行性、致残性的中枢神经系统疾病,患者的运动能力、视觉、触觉、温觉以及协调能力会逐渐丧失。据不完全统计,全球大约有万多发性硬化症患者,其中,加拿大和美国北部等气候温和地区的女性发病率较高。多发性硬化症患者的免疫系统不是保护身体免受外来入侵者破坏的卫士,而是反噬其主的“猪队友”,这些攻击极具破坏力,对髓磷脂造成严重伤害,从而中断大脑和身体之间的信息传递,引发肢体麻木、行走困难甚至失明等。
但不是所有的多发性硬化症患者都有相同的表现,复发-缓解型多发性硬化症的症状时好时坏,症状会持续几天或数周,但在随后的几周、几个月甚至几年里又会缓解,大多数该型患者,缓解期会越来越短,最终消失,然后进展成继发-进行型多发性硬化症。
花样年华,噩耗突降
21岁的詹尼弗·莫尔森(JenniferMolson)和所有这个年纪的女孩一样正常工作学习,努力追求自己的梦想,一天早晨,莫尔森醒来时感觉一只手发麻,当时并未在意,但没想到仅一周时间,她的整个左臂都失去了知觉。发现事情不妙,医院,没想到噩耗从此降临,经医生诊断,莫尔森患的是多发性硬化症(MS),莫尔森的生活从此被改变,在随后不到五年的时间里,莫尔森病情迅速恶化,她几乎无法自理,什么事都得依靠男友艾伦,艾伦帮她把食物切成小块,帮她洗澡穿衣,当她大小便失禁时,艾伦还要把她带到卫生间里。
△肢体失去知觉的莫尔森
随后,莫尔森医院,这里24小时都需要人护理,无论去哪都离不开手杖、助行架或者轮椅,但治疗效果并不理想,她的病情总是反复,是典型的“继发-进行性多发性硬化症”。
“胸部以下都没有知觉。”莫尔森说,“我可以把手伸进沸水,用火烧自己。我摸着一块布,却不知道它是不是砂纸。”
她的病情之严重,已经没有什么方法可以继续治疗了,她的医生说,或许干细胞移植可以治疗,但也不一定能够治愈,不过如果过程顺利,至少她的病情不会恶化。
“那时,我最大的希望就是病情稳定。”莫尔森说,“我看着艾伦说,‘如果不接受这种治疗,但最后它却被证明有用,我会后悔终生。’我其实别无选择。”
破釜沉舟,重获新生
△最终选择接受干细胞治疗的莫尔森
莫尔森被选中参与一项针对MS的实验性治疗,在这里,莫尔森接受了化疗和干细胞骨髓移植,当时参加这种高风险实验性治疗的人中,70%的患者病情不再恶化,并有逆转的迹象。
“这绝对不是一件容易的事,比我们之前做过的任何事都难,我们非常尊重这些病人,欣赏他们参加实验的勇气,而他们也从中获得了回报。”给莫尔森进行治疗的医生称赞她的勇气是对生的渴望。
△骨髓移植专家
治疗的过程很简单,医生从骨髓中提取干细胞,然后他们像治疗白血病一样采用了高剂量的化疗。渥太华的医生们要更加激进,不仅仅是抑制免疫系统,而是杀死它。然后,他们用病人自己的纯化干细胞来重置它。
△莫尔森开始接受干细胞治疗
参加该项临床试验患者一共有24名,其中有23名临床复发和新的脑部病变进展都停止了,7年半后23名患者中还有8名有持续的改善。这种疗法开创了历史先河,它在不借助治疗多发性硬化症药物的情况下,取得了长期疗效,彻底阻止了这种疾病。
他们还将这一结果描述为第一个能对多发性硬化症达到这种程度控制和恢复的治疗方法。
△术后11个月莫尔森就结了婚,她走了红毯,不用拐杖,不吃药,享受简单的生活
“大家都在犹豫要不要使用‘治愈’这个词,但那些病人确实被治愈了。”渥太华卫生研究院再生医学计划和斯普罗特干细胞研究中心主任说,“詹尼弗·莫尔森曾经坐在康复中心的轮椅上,无法工作。但现在,她有了奇迹般的变化,不用拐杖,不吃药,去滑雪,去上班,有了驾照,还与心爱的人举行了婚礼,是干细胞疗法让她重获新生。我认为,这将成为治疗进行性多发性硬化症的新标准。”
的确,任何新的尝试都会有风险,但与直面死亡相比,有希望总归是件好事。在莫尔森身上发生的奇迹让人难忘,干细胞疗法不仅能够缓解多发性硬化症患者的痛苦,还给他们带来了新的生活,相信随着技术的发展,干细胞治疗多发性硬化症在临床上的应用将不会太遥远。
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