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“双星闪耀”，切实减轻MS患者治疗负担。今日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部正式公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》。目录内药品总数种，其中西药种，中成药种。药饮片未作调整，仍为种。
图1：版医保目录今日正式发布
此次国家医保目录调整力度空前，且首次尝试对目录内药品进行降价谈判。共计有种药品进行了谈判，为历史最多的一次。最终有种药品谈判成功，谈判成功率为73.46%。谈判成功的药品平均降价50.64%。
治疗多发性硬化（MS）的疾病修正治疗（DMT）药物西尼莫德（商品名：万立能）和芬戈莫德（商品名：捷灵亚）双双被纳入国家医保目录，对我国MS患者而言无疑是一重大喜讯，大幅减轻我国MS患者的医疗支付负担。
MS的复发进展，给患者带来沉重负担！
MS是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经功能损伤，大多数患者在20-40岁之间出现首次症状，是造成青壮年神经功能残疾最常见的原因之一。MS于年被列入《第一批罕见病目录》，我国目前约有已诊断的MS患者多名[1]。
《多发性硬化患者生存报告（）》显示，我国MS患者中，83%属于复发缓解型患者，58%的患者每年发作≥1次，每次发作严重影响患者的日常工作和生活，发作产生的住院治疗费用也给家庭和社会带来了巨大的经济负担[1]。
图2：我国MS患者的特征
《中国多发性硬化患者社会调查报告》还显示，受访的位MS患者中，超过43%的患者由于肢体残疾生活不能自理，需要他人照顾；高达88.5%患者因疾病导致失业、失学[2]。
由此可见，尽管MS相对其他神经系统疾病比较小众，但其给患者及其家庭和社会带来的疾病负担却不容小觑，很多患者家庭由于需长期服药而因病致贫或不能不放弃治疗……
终于等来希望！创新药“跑步”进入医保
得益于国家对罕见病的重视以及不断优化的医保*策，西尼莫德和芬戈莫德两款创新药物火速进入医保，让患者以更低的价格获得更高品质的药物，使患者真正实现了用得上药，用得起药！
西尼莫德、芬戈莫德分别于年5月、年7月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，在这么短的时间即被火速纳入医保与二者的优势密不可分。
西尼莫德是目前全球首个且唯一对有进展的RMS患者有效的口服DMT药物
西尼莫德今年5月作为国家一类新药获得NMPA优先审批上市，几乎与美国和欧盟实现同步上市。西尼莫德是目前全球首个且唯一对有进展的复发型多发性硬化（RMS）患者实现神经修复，延缓残疾进展的口服DMT药物。
■中枢抗炎，神经修复
西尼莫德是创新性实现神经修复的高选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，可高选择性结合S1P1、5受体，更易穿越血脑屏障，减少中枢炎症，促进髓鞘再生，实现神经修复，填补了我国有进展RMS患者治疗的空白。
■停摆进展，延续可能
EXPAND研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、事件和暴露驱动III期临床研究，研究纳入例扩展残疾状态量表（EDSS）评分3-6.5分的有进展RMS患者。研究结果显示，与安慰剂相比，西尼莫德治疗可使3个月确认残疾进展（CDP）风险降低21%；此外，预测模型分析显示，与安慰剂相比，西尼莫德可使有进展的RMS患者轮椅时间延缓4.3年[3]。
图3：西尼莫德可有效延缓残疾进展，延长轮椅时间
■安全性、耐受性良好
EXPAND核心研究中，纳入超例患者，西尼莫德被证实耐受性良好，由于不良反应终止治疗的患者比例与安慰剂组相似（西尼莫德组vs.安慰剂组：3%vs.2%）[3]；此外，EXPAND研究的5年扩展分析显示，扩展阶段西尼莫德的不良事件发生率进一步降低，证实了西尼莫德的长期安全性良好[4]。
芬戈莫德是一线高效DMT，也是目前唯一获批儿童适应证的DMT药物
芬戈莫德被纳入国家第一批临床急需药品名单，是目前中国乃至全球唯一具有10岁及以上儿童和成人MS适应证的DMT药物；也是目前中国唯一获批的高效DMT药。芬戈莫德已在全球80个国家上市，超过15年的使用经验，使超过30万名MS患者获益。
■高效降低复发
一项多中心、回顾性、观察性研究，分析接受芬戈莫德（n=）和特立氟胺（n=）治疗的复发缓解型多发性硬化（RRMS）患者平均随访2.5年以上的结果。研究表明，芬戈莫德较特立氟胺强效降低复发，同时显著降低MRI活性[5]。
图4：与特立氟胺相比，芬戈莫德显著降低复发率和MRI活性
■儿童独家优势
在儿童MS患者的应用中，芬戈莫德是目前唯一获批用于10岁及以上的儿童复发型MS患者治疗的药物。发表于《新英格兰杂志》的PARADIGMS研究结果表明，在接受芬戈莫德治疗的患者组中，85.7%的受试者在治疗24个月后疾病仍未复发，而接受干扰素β-1a治疗的患者组中，仅38.8%的受试者疾病未复发[6]。
图5：芬戈莫德和干扰素β-1a组中，无复发的患儿比例
■使用人群广泛安全耐受
安全性方面，长达14年的临床研究显示，芬戈莫德长期治疗的安全性良好，不良事件发生率低，且随时间呈下降趋势；仅有5.5%的患者因不良事件而停用，其中最常见的停药原因为肝酶增加、淋巴细胞减少等，但发生比例均不超过0.5%[7]。
总结
西尼莫德、芬戈莫德进入医保，为中国的3万名MS患者带来了福音，让更多患者可以回归正常生活，继续在家庭和社会中发挥光和热。年3月1日起，各地市将逐步执行谈判结果，期待新版医保目录尽快落地执行，造福更多MS患者。
近年来国家不断给予神经免疫领域*策的鼓励与引导，创新药物发展如火如荼，为临床医生和患者提供了新的“治疗武器”。将创新药纳入医保报销范围使其可及性进一步提高，未来期待更多的患者用上好药，早日减负多发性硬化，尽享一生自由！
参考文献：
[1]《多发性硬化患者生存报告（）》