造血干细胞移植(aHSCT)治疗多发性硬化症的长期临床效果
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自年以来,来自意大利的研究人员一直在进行自体造血干细胞移植(aHSCT,通常称为骨髓移植),主要用于治疗疾病修正疗法(DMT)无法帮助的多发性硬化患者。研究人员最新发表的文章,回顾了年至年接受干细胞移植的例MS患者的结果。几乎所有患者都是复发型MS,包括复发缓解型MS或活动性继发进展型MS。
背景:
AHSCT试图“重新启动”免疫系统,该系统对多发性硬化患者的大脑和脊髓损伤负责。在用于MS的aHSCT中,造血干细胞(造血细胞产生)来自于患者自体的血液或骨髓,在使用化疗药物降低大部分免疫系统之前收集和储存。然后将储存的干细胞重新引入体内。新的干细胞迁移到骨髓,并随着时间的推移重新构建免疫系统。
目的:
为了确定自体造血干细胞移植(aHSCT)是否能够诱导多发性硬化症(MS)患者的疾病持续缓解,分析了一组MS患者移植后的长期预后。
方法:
需要一个小的数据集(包括年龄、MS临床分型、EDSS基线数据、移植技术信息和移植后至少1次随访)。研究对象的平均年龄为35岁。大多数研究对象在移植前接受了严格的化疗方案(称为BEAM+ATG)。
研究结果:
共纳入例患者,十年后,研究组中65.5%的人没有残疾的恶化。在患有复发缓解型MS的患者中,这一比例上升至71%。在年之前的移植中,有3人在天后死亡,此后没有一人死亡。那些接受了BEAM+ATG化疗方案的人以及在移植前具有较高复发活性水平的人,显示有更好的机会在10年内避免残疾的恶化。
结论:
这些结果进一步证明,aHSCT可以使未从疾病修正疗法(DMT)中获益的特定类型的活动性MS患者受益,aHSCT可以防止大多数患者的残疾恶化,并能诱导RRMS患者的残疾持续改善。BEAM+ATG调理方案对临床复发和MRI炎症活动有更明显的抑制作用。
Reference:Long-TermClinicalOut