干细胞治疗疾病的原理体现在两个方面：
干细胞分化疗法，干细胞通过体外提纯、增殖、定向培养，然后注入到病变的组织内，在目标组织内的微环境的作用下，长出新的细胞与组织，弥补组织细胞的衰老、死亡、损伤，使得病变的组织与细胞恢复健康。
干细胞分化疗法
干细胞旁分泌疗法，干细胞注入目标组织后，可以通过分泌出各种蛋白质、酶与因子，来促进现有组织祖细胞分化成组织细胞修复受损组织与生长新的组织。
旁分泌疗法
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眼科疾病
年，美国先进细胞公司(advancedcelltechnology，ACT，后改名为Astellas公司)在国际上首次开展人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞移植治疗老年性*斑变性和青少年*斑变性临床试验，初步证明了干细胞治疗视网膜疾病的临床安全性。之后国内外开展了多个干细胞治疗视网膜疾病的临床研究，细胞来源包括人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞、自体诱导多能干细胞来源的视网膜色素上皮细胞、异体来源的视网膜祖细胞等，针对的疾病包括老年性*斑变性（干性或湿性）、青少年*斑变性、视网膜色素变性等。由于成体视网膜祖细胞获取受限，并且批次间的质量和生物学特征一致性难以保证，所以人胚胎干细胞和诱导多能干细胞诱导分化为视网膜祖细胞将有较好的临床前景。但同时，对于细胞移植技术、长期疗效的维持、移植细胞与宿主的有效整合问题还需重点