罕见病人群因诊断难、药价昂贵甚至无药可用等问题备受业内的
其中，肺动脉高压是一种肺血管疾病，它指肺动脉压力升高超过一定界值的一种血流动力学和病理生理状态，可导致右心衰竭，该病的致残率高，一直被医学界所重视。目前我国治疗肺动脉高压的药物几乎全部依赖进口，且价格昂贵，如治疗严重肺动脉高压的药物——皮下注射瑞莫杜林，一支注射剂价格在1万元左右，每位患者每个月需要大概2～3支；再比如治疗轻中度肺动脉高压的口服药——安立生坦片，每个月的治疗费用也需要～元左右。笔者注意到，新版医保目录中，肺动脉高压靶向药物安立生坦此次也通过价格谈判列为目录当中，有望减轻肺动脉高压患者的用药负担。
肢端肥大症是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌疾病，每年新发约10例/百万人，患病率为40~60例/百万人每年，属于罕见病的一种。肢端肥大症创新治疗药物——醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)(索马杜林)也位列新版医保当中，为患者带来福音。据了解，医保落地执行后，按医保报销后患者自付30%计算(具体以各地报销细则为准)，每月治疗费用对比上市价格下降88%，只需1千多元，大大减轻患者家庭负担。
更值得一提的是，在各省市执行落地过程中，北京、福建、四川、贵州、重庆等地还特别将索马杜林纳入当地特殊医保支付*策范围。这也意味着，在这几个地区，索马杜林在门诊使用时突破了普通医保报销*策，可在定点医疗机构门诊和(或)指定药店获得与住院报销待遇类似的更优*策，这将进一步惠及更多中国肢端肥大症患者。
多发性硬化则是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经功能损伤，大多数患者在20-40岁之间初次出现症状。新版医保目录新纳入了芬戈莫德和西尼莫德。其中，芬戈莫德是具有10岁及以上儿童和成人多发性硬化适应症的DMT药物。西尼莫德则是对有进展的复发型多发性硬化症患者实现神经修复，延缓残疾进展的口服DMT药物。随着这两款药物进入医保，患者将拥有更多治疗选择，治疗费用也会大幅降低，并有利于提高规范化治疗率，减少疾病复发、延缓残疾进展。
据统计，国内目前已公布的种罕见病中，目前已在我国上市且有适应症的治疗药品有50余种，其中有40余种已经纳入医保，此次又新纳入7种罕见病治疗药物。业内指出，符合条件的罕见病药品基本已被纳入了医保支付范围，这对于我国中国万罕见病患者而言无疑是一大好消息，有望让更多家庭减负。
大批药品批文被注销，近半企业注销品规超10个近日，国家药监局发布了《关于注销菠萝蛋白酶肠溶片等个药品注册证书的公告(年第27号)》。根据公告显示，注销的个药品大部分为利润薄、无竞争力品种。主要涉及18家企业，其中注销品规10个以上的企业有8家，而注销较多的共4个品规，主要为卡托普利片、对乙酰氨基酚片、维生素B1片、维生素C片，都在4个以上。
值得注意的是，这次涉及的18家企业都是主动申请注销注册证书的企业。其中，比较让业界惊奇的是，江苏*河药业股份有限公司一次性注销了90个药品品规批文。按公开资料显示，其注销的批文数量约占到其总批文数量的2/3。
对此，业内分析认为，在限抗、一致性评价及带量采购的*策合力下，部分药品申请退场已然加速。实际上，近年来，企业主动申请注销药品批文正在逐渐成为常态。在年12月，国家药品监督管理局就曾根据《药品管理法实施条例》和《药品注册管理办法》的有关规定，决定注销诺氟沙星胶囊等个药品注册证书。
从注销情形来看，着个药品，除了大多是常用药品外，均是依申请注销。其中，艾珂尔制药和东芝堂(安徽)药业注销的药品批文较多。艾珂尔制药注销的药品批文数量达29个，包括诺氟沙星胶囊、盐酸雷尼替丁胶囊、四环素片、维生素B1片、维生素B6片等多个规格的品种；而东芝堂(安徽)药业注销的药品批文数量更高达37个，包括复方利血平、琥乙红霉素片、异烟肼片、安乃近片、维生素B1片、维生素B2片、维生素B6片等。
另外，去年9月8日，国家药监局发布《关于注销注射用前列地尔等78个药品注册证书的公告》(年第96号)，决定注销注射用前列地尔等78个药品注册证书。从注销情形来看，有74个药品均是依申请注销，更早前的4月4日，国家药监局网站还发布了《关于注销铁蛋白放射免疫分析试剂盒等85个药品批准文号的公告》。共85个药品注销批准文号。其中，注销情形主要也是企业申请、已依法吊销GMP证与已撤销药品批文。
业内人士认为，部分品种竞争激烈及企业退出市场或是企业主动申请注销药品批文的原因。随着集中采购快速推进、一致性评价的*策持续深入的推广，为不被市场淘汰，部分企业采用大幅降低价格开始清场的事件或会不断发生。而在此影响下，药品批文还将继续大量注销和“被注销”。
由于这种主动注销药品批文的大潮，在短时间内将不会结束。因此，无论是药企还是药商，都要加速转型和调整发展战略。一旦不能积极适应和调整跟不上*策和行业的要求，就只能面临被加速淘汰的局面。