目的
年8月在Neurology杂志上发表的一项在丹麦进行的全国性队列研究，评估了高效疾病修饰疗法（heDMT）和中效疾病修饰疗法（meDMT）在既往未接受过治疗多发性硬化（MS）患者中的有效性。
方法
该研究从丹麦MS登记处筛选了例年至年5月6日所有首次使用DMT治疗的MS患者。所有患者根据或McDonald标准诊断为复发缓解型MS（RRMS）。排除标准为：首次接受治疗时年龄18岁；基线扩展残疾状态量表（EDSS）评分＞5.5分；前2年复发率缺失；基线EDSS评分缺失；使用超适应证药物治疗。
最终研究纳入例患者，例患者起始heDMT治疗，根据倾向性评分匹配例接受meDMT治疗的患者，两组患者的基线特征相似（表1、图1）。
表1患者的基线特征
图1患者入选流程图
根据欧洲药品管理局（EMA）治疗MS的药物分类，heDMT药物包括那他珠单抗、芬戈莫德、阿伦单抗、克拉屈滨、达利珠单抗和奥瑞珠单抗；meDMT药物包括干扰素-β、特立氟胺、富马酸二甲酯和醋酸格拉替雷。
本项研究的主要终点是6个月确认残疾进展，即至少间隔6个月进行EDSS评估，发现EDSS评分持续增加。次要终点是接受治疗后疾病首次复发的时间，治疗开始与首次复发之间的间隔定义为首次复发时间。
结果
该研究总随访时间为年，每位患者平均随访5.3年（SD：3.8；范围：0.3-16.9年）。在随访期间，meDMT组中有75例患者(38.7%)在平均治疗3.1年后升级为heDMT治疗，共计发生例疾病复发事件和例6个月确认残疾进展事件。
主要终点方面，meDMT组随访2年和4年，6个月确认残疾进展的绝对发生率分别为18.3％（95％CI:12.7％-23.9％）和30.1％（95％CI：23.1％-37.1％），而heDMT组的相应概率分别为11.5％（95％CI:6.7％-16.3％）和16.7％（95％CI:10.4％-23.0％）(图3)。heDMT组的6个月确认残疾进展率比meDMT组低47％（HR：0.53，95％CI:0.33-0.83，p=0.）。
图26个月确认残疾进展的概率，Kaplan-Meier法估计
图3首次复发的概率，Kaplan-Meier法估计
次要终点方面，meDMT组在2年和4年随访中发生首次疾病复发的概率分别为51.8%(95%CI:43.8%-59.8%)和66.9%(95%CI:58.1%-75.8%)，而heDMT组的相应概率分别为30.6%(95%CI:23.5%-37.7%)和41.4%(95%CI:32.7%-50.0%)（图4）。heDMT组的首次复发率比meDMT组低50％（HR:0.50，95％CI:0.37-0.67）。
讨论
本项研究表明在未接受治疗的MS患者中，heDMT组的6个月确认残疾进展和首次疾病复发风险均低于meDMT组。此前的一项大型观察性研究也显示，与首次接受醋酸格拉替雷或β-干扰素治疗的患者相比，首次接受芬戈莫德、阿仑单抗或那他珠单抗这类heDMT治疗的患者转化为继发进展型MS（SPMS）的风险较低。这两项研究均证实了heDMT在作为MS患者的起始治疗具有更好的疗效。
一起来做个小测验吧
根据此项研究，以下哪一项表述是错误的？
（点击选项查看答案）
A、首次heDMT治疗相对于meDMT，MS患者6个月确认残疾进展风险较低
B、首次heDMT治疗相对于meDMT，MS患者疾病复发的风险较低
C、根据EMA的药物分类，芬戈莫德属于heDMT药物
D、根据EMA的药物分类，特立氟胺属于heDMT药物
点击空白处查看解析
D选项中特立氟胺属于meDMT药物。
MCC号KES有效期-02-22，资料过期，视同作废。
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