多发性硬化（MultipleSclerosis，MS）是一种严重的、终身的，且具有进行性、致残性的中枢神经脱髓鞘疾病，这种损伤是被自身的免疫系统攻击引起的，属于自身免疫性疾病。主要累及20~40岁的青年人，患者通常会丧失运动、视觉、感觉以及协调能力，对患者的日常生活造成严重影响。
据相关资料统计，MS的患病率为50~/10万人，女性与男性的发病比率为3：1。（图源：腾讯医典）
正常情况下，人体的免疫系统发挥着重要的对抗外界病原体的功能，免疫系统对外来入侵的病原体（如细菌、病*等）发动攻击以保护人体。多发性硬化症的患者免疫发生紊乱，导致它把中枢神经里健康的细胞错认为病原体，从而错误地发起攻击。这种来自自身免疫系统的错误识别和攻击，导致神经元外侧包裹着的脂质受损一这层脂质就是我们所说的髓鞘（myelin）。
视频来源：央视CCTV报道
一次又一次的复发，一次又一次坠入黑夜……因为病*感染、自身免疫、遗传倾向、个体易感等因素，引起神经髓鞘的破损和剥落，致使脊髓、大脑以及视神经功能受到损害，患者的神经系统残疾逐渐加重，丧失自理能力、失明甚至失去生命，并且尚无有效的治疗方法。好在干细胞技术的出现为多发性硬化患者带来一线希望，日前央视CCTV报道，患有MS的21岁女孩“詹尼弗·莫尔森”在接受干细胞技术治疗后，发生了奇迹般的变化。
当时的莫尔森，无论去哪都离不开手杖、助行架或轮椅。她说，“我试过把手伸进沸水，用火烧自己，可是都没有知觉。幸运的是，她被选中参与一项针对MS的干细胞骨髓移植实验性治疗（共24名），这项治疗不仅仅是抑制免疫系统，而是用病人自己的纯化干细胞来重置它。据悉，当时参加这种高风险实验性疗法的人中，70%的患者病情不再恶化，有了逆转的迹象。如今的莫尔森和正常人一样生活、工作，甚至结婚、生子。
虽然目前医学尚不能彻底治愈多发性硬化症，但只要早发现，尽早规范治疗，是可以控制疾病发展的。我们得知，干细胞技术治疗MS具有自身独特的潜在优势，而且从目前的临床研究数据来看具有安全性和可行性，具有一定的延缓病情的治疗效果，但还需要更多的临床试验和科研探究对治疗过程进行优化以达到最佳的疗效。
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看点：
5月药审中心受理总量为个（不计复审）。
5月23个化药1类新药品种获CDE受理。
5月新增70个按仿制药质量和疗效一致性评价品种申报的受理号。
根据药智数据最新统计，年05月份CDE共承办新的药品注册申请以受理号计有个（复审除外，下同）。
图一年1-5月CDE药品受理情况
5月相比4月份减少23个受理号。以下且看化药、中药、生物制品的注册受理及审评情况分析。
一、化药审评情况
5月份CDE共承办新的化药注册申请以受理号计有个。
图二年1-5月CDE化药各申请类型受理情况
从化药的申报来看，5月的承办数据相比4月，各申请类型中除了进口、仿制和进口再注册外均有不同程度的下降。
1.化药1类国产申报情况
5月CDE受理化药国产1类新药共计33个受理号，涉及16个品种14家企业。下表为5月新承办的1类国产新药。
表一年5月新承办的化药1类国产新药
注：排队序号截止至年6月2日。
HECPTSA·0.5H2O为PI3K抑制剂，拟定临床适应症为慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。目前国内未有PI3K靶点的抑制剂上市。
ACC是全新一代的非核苷类逆转录酶抑制剂，其可以通过非竞争性结合并抑制人类免疫缺陷病*（HIV）逆转录酶的活性，从而阻止病*的转录和复制。
氟唑帕利是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(poly(ADP-ribose)polymerase,PARP)抑制剂，可特异性杀伤BRCA突变的肿瘤细胞。
脯氨酸恒格列净片是由公司自主研发的化学1.1类创新药，为钠-葡萄糖转运蛋白2(SGLT2)抑制剂。SGLT2抑制剂可抑制SGLT2对葡萄糖重吸收，增加尿中的排糖量，从而调节体内的血糖平衡。该机制有别于目前已有的降糖方式，故理论上无低血糖和增加体重的风险。
ZD03胶囊为振东公司自主研发的、源于天然产物的全新化学结构类型的小分子药物，主要用于多发性硬化症(MultipleSclerosis,MS)的治疗。
FCN-片为复星医药及其子公司自主研发的创新型小分子化学药物，主要用于晚期实体瘤的治疗。
甲苯磺酸多纳非尼片是泽璟制药开发的口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物，属于1类新药，公司拥有独立的自主知识产权。
FCN-胶囊为重庆复创自主研发的立异型小分子化学药物，拟用于实体瘤调养。
FCN-片为Bcl-2选择性小分子抑制剂，拟主要用于血液系统恶性肿瘤治疗。
2.化药1类进口药申报情况
5月共16个进口化药1类受理号获得承办。
表二年4月新承办的化药1类进口药
注：排队序号截止至年6月2日。
二、中药审评情况
5月份CDE承办新的中药注册申请受理号共计38个，其中1个为一次性进口，其它均为补充申请。
图三年1-5月CDE中药受理情况
三、生物制品审评情况
5月份CDE承办新的生物制品注册申请受理号共计个，新药44个，补充申请92个，进口28个，5个一次性进口。
图四年1-5月CDE生物制品受理情况
5月有27个1类治疗用生物制品受理号获得承办，目前均已经进入相应序列排队待审。
表三年5月新承办的治疗用生物制品1类新药
注：排队序号截止至年6月2日。
四、按一致性评价申报品种情况
5月新增70个按一致性评价要求进行申报的受理号。图五年1-5月一致性评价受理数量
表四年5月新增一致性评价/视同受理号
注：排队序号截止至年6月2日。
数据来源：药智药品注册与受理数据库
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