序号
药物名称
剂型
适应症
申报企业
1
利格鲁司他
胶囊剂
戈谢病治疗药物
1
2
醋酸马西瑞林
口服溶液剂
成年生长激素缺乏症诊断药
0
3
他司美琼
胶囊剂
失眠症
0
4
卡巴他赛
注射剂
前列腺癌
1
5
缬更昔洛韦
口服溶液剂
用于治疗获得性免疫缺陷综合症(AIDS)患者的巨细胞病*(CMV)视网膜炎；用于预防高危实体器官移植患者的CMV感染。
0
6
伊沙匹隆
注射剂
乳腺癌
0
7
醋酸格拉替雷
注射剂
多发性硬化症
1
8
依来曲普坦
片剂
偏头痛和与血管疾患有关的头痛
0
9
多非利特
胶囊
用于治疗心律失常、房颤和房扑。
0
10
阿卡他定
滴眼剂
用于预防过敏性结膜炎引起的瘙痒。
0
1利格鲁司他作为一种常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症，戈谢病主要是因编码葡萄糖脑苷酯酶的结构基因突变导致的酶缺乏，致使巨噬细胞内的葡萄糖脑苷脂不能被进一步水解而堆积在溶酶体中，导致细胞失去原有的功能。这些病理性细胞在人体器官中的浸润会造成骨骼、骨髓、脾脏、肝脏和肺部的病变。作为全球首个口服戈谢病治疗药物，扭转了此前注射型药物主导的戈谢病市场格局，为患者提供了一个更加便捷的选择。2醋酸马西瑞林马西瑞林(macimorelinacetate)是由加拿大AeternaZentaris公司研发的一种促生长激素释放激素受体(growthhormonesecretagoguereceptor,GHSR)激动剂,于年12月20日由美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,商品名为Macrilen,用于成年生长激素缺乏症(AGHD)患者的诊断.与传统测试方法相比,口服马西瑞林进行AGHD的生长激素刺激试验更加方便有效3他司美琼他司美琼主要治疗盲人非24小时睡眠障碍，年1月31日FDA批准Vanda制药的Hetlioz(商品名)，褪黑激素（melatonin）MT1和MT2受体激动剂，用于治疗完全失明患者中治疗非-24-小时睡眠觉醒障碍(“非-24”)。非-24是盲人中一种慢性的昼夜节律(人体生物钟)疾病引起睡眠时间的困扰，光线不进入他们的眼睛而不能使其人体生物钟与24-小时明暗周期同步，即该病患者可能难以入睡或保持睡眠，而且可能昏昏沉沉醒来或感觉好像他们需要更多的休息，患者睡眠模式逆转-在白天需睡觉而晚上清醒。4卡巴他赛卡巴他赛是一种微管抑制剂适用于与泼尼松联用治疗既往用含多烯紫杉醇治疗方案激素难治转移性前列腺癌患者，卡巴他赛因其疗效卓越而获FDA优先审核批准上市，用于对多烯紫杉醇无效甚至病情加重的晚期前列腺癌患者，首选的用于治疗晚期、抗激素型前列腺癌的药物。5缬更昔洛韦盐酸缬更昔洛韦片为口服抗巨细胞病*感染药物，活性成分为盐酸缬更昔洛韦。用于治疗有CMV视网膜炎的诱导治疗、CMV视网膜炎的维持治疗和移植患者CMV感染的预防。除此之外，年8月，FDA批准盐酸缬更昔洛韦片（Valcyte）用于治疗在巨细胞病*（CMV）疾病高风险的成年肾移植患者。年8月，FDA批准用于预防年龄在4个月到16岁小儿肾脏和心脏移植患者的巨细胞病*(CMV)感染，此类患儿被认为是CMV感染的高危群体。口服液更适合儿童患者。6伊沙匹隆伊沙匹隆与卡培他滨联合用于蒽环类抗生素和紫杉烷治疗失败后的转移或局部恶性乳腺癌；也可单独用于蒽环类、紫杉烷和卡培他滨治疗失败后的转移或局部恶性乳腺癌。伊沙匹隆是一种新型微管抑制剂类抗恶性肿瘤药，是由Bristol-MyersSquibb（百时美施贵宝，BMS）公司开发的半合成埃博霉素B类似物，其作用机制与紫杉醇类药物类似，即其具有微管稳定作用。体外试验结果表明，本品促进微管聚合能力为紫杉醇的2倍，在极低浓度下即具有杀灭肿瘤细胞的作用。更重要的是，伊沙匹隆对紫杉醇不敏感的病例或对紫杉醇耐药的病例也表现出较好疗效。7醋酸格拉替雷多发性硬化综合症(Multiplesclerosis，MS)在临床上是能够发生在人体的中枢神经系统中的一种自身型免疫性疾病，以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点，其发病率不仅在欧美等国家属于高发性疾病，而且在我国青壮年人群尤其是三十岁人群中也比较常见，该类疾病发病的原因一般与人体自身的免疫调节紊乱相关。醋酸格拉替雷用于治疗多发性硬化症的的人工合成多肽混合物，主要藉由调控多发性硬化症患者体内的免疫进程以达到治疗的目的，于FDA批准上市。8依来曲普坦年5月首次在澳大利亚上市，年在英国上海市，依来曲普坦主要用于成人有或无先兆的偏头痛的急性治疗。9多非利特多非利特是第一个专门开发用于心房纤颤的抗心律失常药，显示出Ⅲ类抗心律失常药物活性。作用机制是阻断心脏的钾离子通道的快速部分，延长动作电位时程（Ikr）。在几类重要的浓度中，多非利特仅阻滞Ikr，与其他钾离子电流复极化无相关阻滞（如Iks,Ik1）。在临床相关浓度中，多非利特对钠离子通道（与Ⅰ类药作用相联系）、肾上腺素能α受体或肾上腺素能β受体没有作用.10阿卡他定 阿卡他定是Allergan开发的一种用于预防过敏性结膜炎患者眼痒的药物，年7月,FDA批准上市。该药属组胺H1-受体拮抗剂和肥大细胞稳定剂，经抑制肥大细胞释放组胺并阻止组胺作用，从而减轻过敏反应。此外，阿卡他定还有降低趋药性、抑制嗜曙红细胞活性作用。药物开发club