年美欧日首次批准的新药评述
魏利**
（哈药集团股份有限公司，黑龙江哈尔滨）
[摘要]美国是全球第一大药品市场，年美国FDA批准的53个新分子实体或新生物药中，40个为全球范围内首次批准的产品。除美国之外，欧洲和日本也是全球创新药的主要市场，欧洲药品管理局和日本医药品和医疗器械局批准的产品中分别有6和13个为全球首次批准。这些新药的上市，将解决多种疾病无药可治的问题，也将为一些适应证提供全新的治疗选择。对年美、欧、日首次批准的新药的研发历程、临床疗效、市场预期进行简介和点评，为研发人员提供借鉴和参考。
1美国首次批准的新药
年FDA批准的新药数量仅次于年，创下历史第二高值。在年批准的新药中，38个为小分子化学药，13个为生物制品[此处仅包括FDA药品评估和研究中心（CenterofDrugEvaluationandResearch，CDER）批准的产品，不包括细胞制品、血液制品、疫苗等生物产品]，2个为RNA药物。其中21个为首创性（first-in-class）新药，22个产品被授予突破性疗法，31个产品被认定为孤儿药，30个产品获得优先审评，17个产品被纳入快速通道。这53个药物中，Trodelvy等11个产品的销售额有望在5年内突破10亿美元，成为市场的“重磅炸弹”。
1.1Avapritinib
年1月9日，FDA批准了BlueprintMedicines的avapritinib（商品名：Ayvakit），用于阿尔法血小板衍生生长因子受体（PDGFR）A基因外显子18突变阳性、且无法手术切除或转移性的胃肠间质瘤治疗。胃肠间质瘤是一种罕见肿瘤，美国每年新发病例为~人，其中约10%为PDGFRA突变阳性[1]。一项43名患者参与的开放性临床研究（NCT）显示，客观缓解率（ORR）为84%，其中7%的患者完全缓解（CR），77%的患者部分缓解（PR），61%患者持续缓解时间（DOR）超过6个月。在PDGFRADV突变的患者亚组中，ORR达89%，59%的患者DOR超过6个月[2]。市场潜力方面，EvaluatePharma（EVP）预测该产品在年的销售额为9.18亿美元[EvaluatePharma的销售额预测数据均来自其网站（