TUhjnbcbe - 2021/11/20 19:38:00
5月13日，药审中心发布《药物临床试验适应性设计指导原则》征求意见稿，旨在厘清药物临床试验中适应性设计的相关定义，明确适应性设计在临床试验中的注意事项和适用范围，以期为工业界利用适应性设计支持药物研发和注册上市提供科学可行的指导意见。指导原则梳理介绍了几种常用的适应性设计类型，包括成组序贯设计、样本量重新估计、两阶段无缝适应性设计、适应性富集设计、适应性主方案试验设计、多重适应性设计。与传统临床试验不同，适应性设计可根据试验过程中积累的数据对试验设计的一个或多个方面进行前瞻性计划的修改，以修正初始设计时的偏差，从而增加试验的成功率，提高试验的效率。目前是国内外药品监管机构和利益相关者展开广泛研讨和探索的领域。美国FDA在其最近发布的关于新冠疾病（COVID-19）治疗和预防药的研发指南中也鼓励使用适应性设计。另外，FDA还于去年12月发布《药品和生物制品临床试验适应性设计》定稿指南就适应性试验设计提供建议。不过英国药品监管机构（MHRA）提醒指出，虽然适应性试验有许多好处，但需要有效地管理才能成功，并且需要投入更多资源，否则最终可能出问题。复杂创新试验设计试点计划在适应性试验设计方面一个值得