肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis,ALS)是一种致命的神经退行性疾病,由大脑和脊髓运动神经元的丧失引起。ASL即我们常说的“渐冻症”,已故的著名物理学家霍金(-)就是一名渐冻症患者。
ALS群体在过去30年里通过发现新的家族突变、建立动物模型、阐明分子机制以及最终开发出有前途的新治疗方法取得了显著进展。本文结合近期多篇关于ALS最新报道,对ASL的遗传学基础和治疗等作出总结。
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