重症肌无力是可治性疾病，无论是西药还是中药，均有它确切的治疗作用。部分肌无力是可以治愈的。
笔者经验：一项针对B细胞相关蛋白的药物三期临床试验发现了部分肝损伤的副作用，FDA对此谨慎搁置。
美国食品药品监督管理局(FDA)已对赛诺菲(Sanofi)的实验性BTK抑制剂托来替尼(tolebrutinib)的3期试验进行了部分临床试验。
此举影响了一项针对重症肌无力(MG)患者的试验，以及几项评估托来布替尼治疗不同类型多发性硬化症(MS)的研究。
美国研究地点的新参与者注册现已暂停。对于已经参与试验的参与者，以及那些参与研究不到60天的人将停止服药。参与研究至少60天的参与者将继续不间断地给药。
根据公司新闻稿，FDA的决定是基于“在第3阶段研究中发现的有限数量的药物性肝损伤病例，这些病例与tolebrutinib暴露有关”。
赛诺菲指出，大多数经历过肝损伤的人都有潜在的疾病，已知这些疾病会使他们易患药物引起的肝损伤。在所有病例中，患者停止服用托来替尼后，肝损伤标志物都发生了逆转。
在与FDA进行早期讨论后，试验方案于5月进行了修订，以更新监测频率并增加与肝损伤相关的排除标准。
在美国以外，根据修订后的方案，托莱布替尼临床试验的注册仍在继续。赛诺菲表示，它正在与研究调查人员以及负责确保临床试验参与者安全的独立专家小组密切合作，以评估新预防措施的有效性。
Tolebrutinib是一种口服疗法药物，旨在阻断布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)的活性，BTK是一种在产生抗体的B细胞的存活和活性中起关键作用的蛋白质，在许多自身免疫性疾病如MG和MS中表现异常。
在MG患者中测试tolebrutinib的3期试验称为URSA(NCT)。该研究由赛诺菲赞助，旨在招募大约名年龄在18-85岁之间的中度至重度全身性MG患者。该研究对抗AChR或抗MuSK（两种最常见的MG驱动抗体）呈阳性的标准型患者开放。
试验参与者将被随机分配每天一次服用托来替尼或安慰剂，持续26周（约6个月）。然后，所有参与者都将获得额外两年的托来替尼。
该研究的主要目标是评估治疗如何影响参与者的日常生活，通过日常生活总分的MG活动进行评估。同时也将评估MG严重程度的其他标准化指标，以及与安全相关的指标结果。
URSA三期临床试验目前正在美国、加拿大、中国、匈牙利、西班牙、波兰、意大利和英国的站点进行。
温馨提示：本文章仅用于疾病科普，不可参照执行用于临床治疗。具体用药请结合临床，以专科医生面诊指导为准。
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